Intervento del Prof. Luigi Naldini (Direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) e Professore dell’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano), in occasione del XVII Convegno nazionale Scienza & Vita “EDITING GENETICO. SAREMMO DAVVERO TUTTI PERFETTI? “.
Gli ultimi anni hanno segnato un punto di svolta per la terapia genica e cellulare: dopo tanti anni di ricerca sono arrivati sul mercato i primi farmaci, disponibili per i pazienti, e la lista dei nuovi medicinali avanzati in corso di registrazione per varie malattie genetiche e tumori si sta allungando rapidamente. Accanto alle terapie già disponibili stanno emergendo quelle future, basate sulle tecnologie di editing genetico (CRISPR) che sfruttano bisturi molecolari, come quelli derivati da CRISPR per operare sul DNA, inattivando o “riscrivendo” la sequenza di un gene come desiderato. Si aprono così nuove possibilità come potenziare l’azione delle cellule immunitarie contro i tumori, rimuovendone i freni all’azione, trapiantare cellule invisibili al sistema immunitario che evitano il rigetto e correggere in modo preciso le mutazioni genetiche causa di malattia. Insieme alle promesse si profilano anche le sfide poste da questi sviluppi non solo alla scienza ma alla società intera. Come regolarne la sperimentazione sicura e scientificamente giustificata, come garantire un accesso equo alle nuove terapie personalizzate e sostenerne i costi? E’ ammissibile modificare le informazioni genetiche di un individuo quando si passa dal trattamento di una patologia al potenziamento di una funzione? Se la maggior parte delle sperimentazioni oggi in corso sono effettuate sulle cellule somatiche di un individuo e restano quindi confinate a quella persona, si profila la possibilità di intervenire sulla linea germinale, gameti o embrioni, modificando in modo intenzionale i caratteri genetici del nascituro, ad esempio prevenendo la trasmissione di un gene malattia. Occorre quindi una profonda riflessione di natura scientifica ed etica che affronti il tema della biosicurezza, responsabilità e liceità morale di produrre modificazioni genetiche trasmissibili che non solo interessino un individuo nascituro ma vadano a modificare il pool genico della nostra specie.